9 juillet 2025
Le commissaire de la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis, Martin Makary, MD, MPH et le directeur du Center for Biologics Evaluation and Research (CBER) de la FDA, Vinayak Prasad, MD, MPH ont récemment présenté leur vision de la FDA dans un article du JAMA. L’article, « Priorités pour une nouvelle FDA », décrit une transition pour la FDA d’un « système de santé purement réactionnaire » à un système de santé proactif.
Les auteurs affirment que l’objectif révisé est une réponse aux problèmes de santé chroniques persistants au sein de la population américaine, bien que les États-Unis soient en tête du monde en matière de « thérapies cellulaires et géniques sophistiquées et d’autres traitements innovants ». L’objectif de réexaminer le système alimentaire et de santé des États-Unis et de s’attaquer aux causes profondes des maladies chroniques correspond en grande partie à l’objectif de la Commission Make America Healthy Again (MAHA) et à certaines des priorités énoncées dans l’évaluation Make Our Children Healthy Again de la Commission. Makary fait partie de la Commission MAHA, donc les similitudes ne sont pas surprenantes.
Les nouvelles priorités de la FDA
Makary et Prasad soulignent cinq priorités globales pour une nouvelle FDA. Premièrement, il faut accélérer le processus d’examen des autorisations de mise en marché, en particulier pour les instruments médicaux et les produits pharmaceutiques. La FDA prévoit de lancer des programmes pilotes qui tirent parti de l’expertise de l’agence dans tous les ministères pour rendre une décision aux promoteurs en quelques semaines plutôt qu’en quelques mois.
Ce processus simplifié exigera que les répondants soumettent certains documents avant leur demande finale. Cela permettra aux organismes de réglementation d’examiner à l’avance les plans de fabrication, les étiquettes provisoires et les emballages, raccourcissant ainsi le processus d’examen des résultats finaux des essais cliniques.
La FDA prévoit également utiliser son programme de chèques nationaux prioritaires (CNPV) récemment annoncé pour raccourcir le délai moyen d’examen de 10 à 12 mois à 1 à 2 mois. Seules les entreprises « qui sont alignées sur les priorités nationales en matière de santé » des États-Unis seront admissibles à participer au programme de VPCN. L’agence utilisera des critères spécifiques pour examiner les entreprises.
La deuxième priorité est de libérer l’intelligence artificielle (IA) pour « moderniser la FDA et augmenter radicalement l’efficacité du processus d’examen ». La FDA prévoit également de moderniser son examen des technologies basées sur l’IA afin d’équilibrer la sécurité et la précision tout en alimentant l’innovation. De plus, Makary et Prasad mettent en évidence une feuille de route de la FDA pour réduire les tests sur les animaux à l’aide de la modélisation informatique basée sur l’IA.
Une autre priorité est une alimentation plus saine pour les enfants, en mettant l’accent sur la vérification des ingrédients alimentaires. Les auteurs notent plusieurs mesures récentes prises par la FDA pour répondre aux préoccupations concernant certains ingrédients alimentaires, notamment le retrait de neuf colorants alimentaires à base de pétrole de l’approvisionnement alimentaire américain et le début des travaux sur la définition des aliments ultra-transformés. Les efforts déployés pour atteindre les objectifs entourant cette question s’aligneront probablement étroitement sur la Commission MAHA et les priorités du secrétaire à la Santé et aux Sciences humaines (HHS), Robert F. Kennedy Jr.
Makary et Prasad ont également identifié l’exploitation des « mégadonnées » comme une autre priorité clé pour améliorer les opérations de la FDA. Ils envisagent d’utiliser cet outil pour rechercher les causes profondes des maladies chroniques et pour soutenir la surveillance post-approbation des nouveaux produits. Les auteurs notent que les mégadonnées permettront à la FDA et aux chercheurs de surveiller les signaux d’innocuité en temps réel et d’évaluer l’efficacité d’un produit dans le monde réel. Ce type d’information est particulièrement important pour les produits pour lesquels les essais randomisés préalables à la mise en marché peuvent ne pas être réalisables, comme les médicaments pour les maladies rares.
La dernière priorité est de s’attaquer à la « toxicité financière » ou au prix élevé des médicaments aux États-Unis. Bien que la loi législative ne permette pas à la FDA de tenir compte du prix dans le calcul des avantages-risques, Makary et Prasad écrivent que la FDA utilisera son pouvoir pour traiter les coûts. Cela peut se faire en accélérant les médicaments génériques, en simplifiant le fardeau de la mise au point de composés biosimilaires ou en soutenant la tarification des produits pharmaceutiques par la nation la plus favorisée, le cas échéant.
Regard vers l’avenir
Bien que Makary et Prasad décrivent cinq priorités clés, il y a un fil conducteur tout au long du projet : le désir d’accélérer le processus d’examen et de promouvoir l’innovation, tout en créant de meilleurs résultats en matière de santé pour les Américains. La mise en œuvre de ces principales priorités n’est pas définie pour l’instant, mais elle aura probablement des répercussions sur les délais d’approbation des produits et les obligations post-commercialisation dans les secteurs des dispositifs médicaux, des produits pharmaceutiques et des aliments.
Ces changements potentiels présentent à la fois des possibilités et des risques pour les fabricants. D’une part, un processus d’examen plus simplifié peut accélérer la mise en marché de produits vitaux et l’utilisation de la surveillance en conditions réelles peut améliorer les résultats de certains produits. Cependant, l’utilisation accrue de l’IA et des données nécessitera une plus grande intégrité des données et pourrait soulever des préoccupations quant à la façon dont la FDA gère les données exclusives soumises par les entreprises individuelles. De plus, toute influence des agences sur les prix pourrait avoir un impact sur les résultats des entreprises si elles sont obligées de réduire le prix de détail de leurs produits.
L’accent mis par la FDA sur une transparence accrue de la part des entreprises et une surveillance plus stricte de la relation entre la FDA et l’industrie pourrait également créer de nouveaux risques. Les entreprises peuvent avoir besoin d’une documentation plus solide de leurs processus et devraient régulièrement revoir et mettre à jour leurs plans de rappel et de crise. L’adoption d’une approche proactive en matière d’évaluation des risques sera essentielle pour résister à cet environnement réglementaire en évolution.
