9 juli 2025
Martin Makary, MD, MPH, Commissioner of the U.S. Food and Drug Administration (FDA) en Vinayak Prasad, MD, MPH, Director of the FDA's Center for Biologics Evaluation and Research (CBER) hebben onlangs hun visie voor de FDA uiteengezet in een artikel in JAMA. Het artikel, "Priorities for a New FDA",schetst een overgang voor de FDA van een "puur reactionair gezondheidssysteem" naar een proactief systeem.
De auteurs stellen dat de herziene focus een reactie is op de aanhoudende chronische gezondheidsproblemen onder de Amerikaanse bevolking, ondanks het feit dat de VS de wereld aanvoeren op het gebied van "geavanceerde cel- en gentherapieën en andere innovatieve behandelingen". Het doel om Amerika's voedings- en gezondheidssysteem opnieuw te onderzoeken en de onderliggende oorzaken van chronische ziekten aan te pakken, komt grotendeels overeen met het doel van de Make America Healthy Again Commission (MAHA) en een aantal van de prioriteiten die zijn uiteengezet in de Make Our Children Healthy Again Assessment van de Commissie. Makary zit in de MAHA-commissie, dus de overeenkomsten zijn niet verrassend.
De nieuwe prioriteiten van de FDA
Makary en Prasad benadrukken vijf overkoepelende prioriteiten voor een nieuwe FDA. De eerste is de noodzaak om de snelheid van het beoordelingsproces voor marketinggoedkeuringen te verhogen, met name voor medische hulpmiddelen en geneesmiddelen. De FDA is van plan om proefprogramma's te starten die gebruik maken van de expertise van verschillende afdelingen om sponsors binnen enkele weken een beslissing te geven in plaats van binnen enkele maanden.
Dit gestroomlijnde proces vereist van opdrachtgevers dat ze bepaalde documenten indienen voor hun definitieve aanvraag. Hierdoor kunnen regelgevende instanties productieplannen, ontwerpetiketten en verpakkingen van tevoren onderzoeken, waardoor het beoordelingsproces voor de uiteindelijke klinische onderzoeksresultaten wordt verkort.
De FDA is ook van plan om het onlangs aangekondigde Commissioner's National Priority Voucher (CNPV)-programma te gebruiken om de gemiddelde beoordelingstijd te verkorten van 10-12 maanden naar 1-2 maanden. Alleen bedrijven "die aansluiten bij de nationale gezondheidsprioriteiten" van de VS komen in aanmerking om deel te nemen aan het CNPV-programma. Het agentschap zal specifieke criteria gebruiken om bedrijven door te lichten.
De tweede prioriteit is het inzetten van kunstmatige intelligentie (AI) om "de FDA te moderniseren en de efficiëntie van het beoordelingsproces radicaal te verhogen". De FDA is ook van plan om de beoordeling van AI-gebaseerde technologieën te moderniseren om veiligheid en nauwkeurigheid in balans te brengen en tegelijkertijd innovatie aan te moedigen. Daarnaast belichten Makary en Prasad een routekaart van de FDA om het aantal dierproeven te verminderen met behulp van op AI gebaseerde computermodellen.
Een andere prioriteit is gezondere voeding voor kinderen, met een eerste focus op het controleren van voedingsingrediënten. De auteurs wijzen op verschillende recente acties van de FDA om de bezorgdheid over bepaalde voedselingrediënten aan te pakken, waaronder het verwijderen van negen op aardolie gebaseerde voedingskleurstoffen uit de Amerikaanse voedselvoorraad en het begin van het werk aan het definiëren van ultraverwerkte voedingsmiddelen. Inspanningen om de doelen rond deze kwestie te bereiken zullen waarschijnlijk nauw aansluiten bij de MAHA Commissie en de prioriteiten van Health and Human Sciences (HHS) Secretary Robert F. Kennedy Jr.
Makary en Prasad identificeerden ook het gebruik van "Big Data" als een andere belangrijke prioriteit om de activiteiten van de FDA te verbeteren. Ze stellen zich voor om dit hulpmiddel te gebruiken om de onderliggende oorzaken van chronische ziekten te onderzoeken en om post-approval monitoring van nieuwe producten te ondersteunen. De auteurs merken op dat Big Data de FDA en onderzoekers in staat zal stellen om veiligheidssignalen in realtime te monitoren en de effectiviteit van een product in de echte wereld te evalueren. Dit soort informatie is vooral belangrijk voor producten waarbij gerandomiseerde tests voorafgaand aan het op de markt brengen niet haalbaar zijn, zoals geneesmiddelen voor zeldzame ziekten.
De laatste prioriteit is het aanpakken van "financiële toxiciteit" of de hoge prijs van medicijnen in de V.S. Hoewel de wettelijke wetgeving de FDA niet toestaat om de prijs mee te nemen in de berekeningen van baten en risico's, schrijven Makary en Prasad dat de FDA haar macht zal gebruiken om de kosten aan te pakken. Dit kan worden bereikt door het versnellen van generieke medicijnen, het stroomlijnen van de last om biosimilar compounds te ontwikkelen of het ondersteunen van meest begunstigde natie prijzen van farmaceutische producten wanneer dit gepast is.
Vooruitblik
Makary en Prasad schetsen vijf belangrijke prioriteiten, maar er is een rode draad: de wens om het beoordelingsproces te versnellen en innovatie te bevorderen, en tegelijkertijd betere gezondheidsresultaten voor Amerikanen te creëren. De implementatie van deze topprioriteiten is op dit moment nog grotendeels ongedefinieerd, maar het zal waarschijnlijk gevolgen hebben voor de tijdlijnen van productgoedkeuring en de verplichtingen na het op de markt brengen in de medische hulpmiddelen-, farmaceutische en voedingsmiddelensector.
Deze mogelijke veranderingen bieden zowel kansen als risico's voor fabrikanten. Aan de ene kant kan een meer gestroomlijnd beoordelingsproces ervoor zorgen dat levensreddende producten sneller op de markt komen en het gebruik van real-world surveillance kan de resultaten voor bepaalde producten verbeteren. Het toegenomen gebruik van AI en gegevens zal echter een grotere gegevensintegriteit vereisen en kan zorgen oproepen over hoe de FDA omgaat met bedrijfseigen gegevens die door individuele bedrijven worden ingediend. Daarnaast kan de invloed van de FDA op de prijsstelling gevolgen hebben voor de resultaten van bedrijven als ze gedwongen worden om de verkoopprijs van hun producten te verlagen.
De nadruk die de FDA legt op meer transparantie van bedrijven en een strenger toezicht op de relatie tussen de FDA en de industrie kan ook nieuwe risico's met zich meebrengen. Bedrijven moeten hun processen wellicht beter documenteren en regelmatig hun terugroep- en crisisplannen herzien en bijwerken. Een proactieve benadering van risicobeoordeling is de sleutel tot het doorstaan van deze veranderende regelgeving.
