Les dirigeants de la FDA présentent une nouvelle vision de l'agence

Le commissaire de la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis, Martin Makary, MD, MPH, et le directeur du Center for Biologics Evaluation and Research (CBER) de la FDA, Vinayak Prasad, MD, MPH, ont récemment exposé leur vision de la FDA dans un article du JAMA. L'article, intitulé "Priorités pour une nouvelle FDA",décrit la transition de la FDA d'un "système de santé purement réactionnel" à un système proactif. 

Les auteurs affirment que cette nouvelle orientation est une réponse aux problèmes de santé chroniques persistants au sein de la population américaine, malgré le fait que les États-Unis soient à la pointe du progrès en matière de "thérapies cellulaires et génétiques sophistiquées et d'autres traitements innovants". L'objectif de réexaminer le système alimentaire et sanitaire américain et de s'attaquer aux causes profondes des maladies chroniques correspond en grande partie à l'objectif de la commission "Make America Healthy Again" (MAHA) et à certaines des priorités énoncées dans l'évaluation de la commission " Make Our Children Healthy Again" (Rendre la santé à nos enfants). Makary fait partie de la commission MAHA, les similitudes ne sont donc pas surprenantes.

Les nouvelles priorités de la FDA

Makary et Prasad soulignent cinq grandes priorités pour la nouvelle FDA. La première est la nécessité d'accélérer le processus d'examen des autorisations de mise sur le marché, en particulier pour les dispositifs médicaux et les produits pharmaceutiques. La FDA prévoit de lancer des programmes pilotes qui tireront parti de l'expertise des différents services de l'agence afin de permettre aux sponsors d'obtenir une décision en quelques semaines plutôt qu'en quelques mois. 

Cette procédure rationalisée exigera des promoteurs qu'ils soumettent certains documents avant leur demande finale. Les régulateurs pourront ainsi examiner à l'avance les plans de fabrication, les projets d'étiquettes et d'emballages, ce qui raccourcira le processus d'examen des résultats finaux de l'essai clinique. 

La FDA prévoit également d'utiliser son programme CNPV (Commissioner's National Priority Voucher), récemment annoncé, pour réduire le délai moyen d'examen de 10 à 12 mois à 1 ou 2 mois. Seules les entreprises "alignées sur les priorités nationales de santé" des États-Unis pourront participer au programme CNPV. L'agence utilisera des critères spécifiques pour évaluer les entreprises. 

La deuxième priorité est de libérer l'intelligence artificielle (IA) pour "moderniser la FDA et accroître radicalement l'efficacité du processus d'examen". La FDA prévoit également de moderniser son examen des technologies basées sur l'IA afin d'équilibrer la sécurité et la précision tout en stimulant l'innovation. En outre, Makary et Prasad mettent en avant une feuille de route de la FDA visant à réduire les essais sur les animaux grâce à la modélisation informatique basée sur l'IA. 

Une autre priorité est une alimentation plus saine pour les enfants, l'accent étant mis dans un premier temps sur l'audit des ingrédients alimentaires. Les auteurs notent plusieurs actions récentes de la FDA pour répondre aux préoccupations concernant certains ingrédients alimentaires, notamment le retrait de neuf colorants alimentaires à base de pétrole de l'approvisionnement alimentaire américain et le début des travaux sur la définition des aliments ultra-transformés. Les efforts déployés pour atteindre les objectifs fixés dans ce domaine devraient s'aligner sur ceux de la commission MAHA et sur les priorités du secrétaire d'État à la santé et aux sciences humaines (HHS), Robert F. Kennedy Jr. 

Makary et Prasad ont également identifié l'exploitation du "Big Data" comme une autre priorité clé pour améliorer les opérations de la FDA. Ils envisagent d'utiliser cet outil pour rechercher les causes profondes des maladies chroniques et pour soutenir le suivi post-approbation des nouveaux produits. Les auteurs notent que le Big Data permettra à la FDA et aux chercheurs de surveiller les signaux de sécurité en temps réel et d'évaluer l'efficacité d'un produit dans le monde réel. Ce type d'information est particulièrement important pour les produits pour lesquels des essais randomisés avant la mise sur le marché peuvent ne pas être réalisables, tels que les médicaments pour les maladies rares.

La dernière priorité est de s'attaquer à la "toxicité financière" ou au prix élevé des médicaments aux États-Unis. Bien que la loi ne permette pas à la FDA de prendre en compte le prix dans le calcul des bénéfices et des risques, Makary et Prasad écrivent que la FDA utilisera son pouvoir pour s'attaquer aux coûts. Cela peut se faire en accélérant la mise sur le marché des médicaments génériques, en rationalisant la charge de développement des composés biosimilaires ou en soutenant la tarification des produits pharmaceutiques selon le principe de la nation la plus favorisée lorsque cela s'avère nécessaire.

Perspectives d'avenir

Makary et Prasad ont défini cinq grandes priorités, dont le fil conducteur est la volonté d'accélérer le processus d'examen et de promouvoir l'innovation, tout en améliorant les résultats en matière de santé pour les Américains. La mise en œuvre de ces priorités n'est pas encore définie, mais elle aura probablement des répercussions sur les délais d'approbation des produits et les obligations post-commercialisation dans les secteurs des dispositifs médicaux, des produits pharmaceutiques et de l'alimentation.

Ces changements potentiels présentent à la fois des opportunités et des risques pour les fabricants. D'une part, un processus d'examen plus rationalisé peut permettre de commercialiser plus rapidement des produits qui sauvent des vies et l'utilisation de la surveillance en conditions réelles peut améliorer les résultats pour certains produits. Toutefois, l'utilisation accrue de l'IA et des données nécessitera une plus grande intégrité des données et pourrait soulever des inquiétudes quant à la manière dont la FDA gère les données exclusives soumises par les entreprises individuelles. En outre, toute influence de l'agence sur les prix pourrait avoir un impact sur les résultats des entreprises si elles sont obligées de réduire le prix de détail de leurs produits.

L'accent mis par la FDA sur une plus grande transparence de la part des entreprises et une surveillance plus stricte des relations entre la FDA et l'industrie pourrait également créer de nouveaux risques. Les entreprises pourraient avoir besoin d'une documentation plus solide de leurs processus et devraient revoir et mettre à jour régulièrement leurs plans de rappel et de crise. L'adoption d'une approche proactive de l'évaluation des risques sera essentielle pour faire face à l'évolution de l'environnement réglementaire.