美国食品及药物管理局（FDA）领导人为该机构描绘新愿景

美国食品和药物管理局（FDA）局长、医学博士马丁-马卡里（Martin Makary）和 FDA 生物制品评估与研究中心（CBER）主任、医学博士维纳亚克-普拉萨德（Vinayak Prasad）最近在《美国医学会杂志》（JAMA）上发表文章，概述了他们对 FDA 的愿景。这篇题为 "新 FDA 的优先事项"的文章概述了 FDA 从 "纯粹的反应型卫生系统 "向主动型卫生系统的转变。 

作者指出，尽管美国在 "复杂的细胞和基因疗法以及其他创新治疗方法 "方面处于世界领先地位，但修订重点是为了应对美国人口中持续存在的慢性健康问题。重新审视美国的食品和健康体系，从根本上解决慢性病问题，这一目标在很大程度上与 "让美国再次健康 "委员会（MAHA）的宗旨以及该委员会在 "让我们的孩子再次健康 "评估报告中列出的一些优先事项相吻合。Makary 是 "让美国再次健康 "委员会的成员，因此两者的相似之处不足为奇。

FDA 的新优先事项

马卡里和普拉萨德强调了新食品及药物管理局的五个首要任务。首先是需要提高上市审批的审查速度，尤其是医疗器械和药品。FDA 计划推出试点项目，利用各部门的专业知识，在数周而不是数月内为赞助商做出决定。 

这一简化流程将要求申办者在提交最终申请前提交某些文件。这将使监管机构能够提前审查生产计划、标签草案和包装，从而缩短最终临床试验结果的审查过程。 

FDA 还计划利用其最近宣布的 "专员国家优先券（CNPV）"计划，将平均审查时间从 10-12 个月缩短到 1-2 个月。只有 "符合美国国家健康优先事项 "的公司才有资格参与 CNPV 计划。该机构将使用特定的标准来审查公司。 

第二个优先事项是释放人工智能（AI），以 "实现 FDA 的现代化，并从根本上提高审查流程的效率"。FDA 还计划对基于人工智能的技术进行现代化审查，以平衡安全性和准确性，同时促进创新。此外，Makary 和 Prasad 还强调了 FDA 的路线图，即利用基于人工智能的计算建模减少动物试验。 

另一个优先事项是为儿童提供更健康的食品，最初的重点是审核食品成分。作者指出，食品及药物管理局最近采取了几项行动来解决人们对某些食品成分的担忧，包括从美国食品供应中剔除九种石油基食品染料，并开始界定超加工食品。围绕这一问题实现目标的努力可能会与 MAHA 委员会以及卫生与人类科学部（HHS）部长小罗伯特-肯尼迪（Robert F. Kennedy Jr. 

Makary 和 Prasad 还认为，利用 "大数据 "是加强食品及药物管理局运作的另一个关键优先事项。他们设想利用这一工具来研究慢性疾病的根本原因，并支持对新产品的批准后监测。作者指出，大数据将使 FDA 和研究人员能够实时监控安全信号，并评估产品在现实世界中的有效性。这种类型的信息对于上市前随机试验可能不可行的产品尤为重要，例如治疗罕见病的药物。

最后一个优先事项是解决 "财务毒性 "或美国药品价格过高的问题。虽然成文法不允许 FDA 在计算效益-风险时考虑价格，但 Makary 和 Prasad 写道，FDA 将利用其权力解决成本问题。这可以通过加快仿制药的开发、简化开发生物仿制药的负担或在适当的时候支持药品的最惠国定价来实现。

展望未来

虽然马卡里和普拉萨德概述了五个关键优先事项，但其中贯穿着一条共同的主线--希望加快审查过程，促进创新，同时为美国人创造更好的健康结果。这些首要任务的实施目前大多尚未确定，但很可能会对医疗器械、制药和食品行业的产品审批时限和上市后义务产生影响。

这些潜在的变化对制造商来说既是机遇也是风险。一方面，更简化的审查流程可以让救命产品更快地进入市场，而使用真实世界监控可以改善某些产品的结果。然而，人工智能和数据使用的增加将要求更高的数据完整性，并可能引发对 FDA 如何管理单个公司提交的专有数据的担忧。此外，如果公司被迫降低产品零售价，那么任何机构对定价的影响都可能影响公司的底线。

食品及药物管理局强调提高企业的透明度，并对食品及药物管理局与企业之间的关系进行更严格的监督，这也可能带来新的风险。企业可能需要对其流程进行更有力的记录，并应定期审查和更新其召回和危机计划。采取积极主动的方法进行风险评估将是应对不断变化的监管环境的关键。