9 de julio de 2025
El Comisario de la Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos (FDA), Martin Makary, MD, MPH, y el Director del Centro de Evaluación e Investigación Biológica (CBER) de la FDA, Vinayak Prasad, MD, MPH, han expuesto recientemente su visión de la FDA en un artículo publicado en JAMA. El artículo, "Prioridades para una nueva FDA", esboza una transición de la FDA de "un sistema sanitario puramente reaccionario" a uno proactivo.
Los autores afirman que el enfoque revisado es una respuesta a los continuos problemas crónicos de salud entre la población estadounidense, a pesar de que Estados Unidos es líder mundial en "sofisticadas terapias celulares y genéticas y otros tratamientos innovadores". El objetivo de reexaminar el sistema alimentario y sanitario estadounidense y abordar las causas profundas de las enfermedades crónicas coincide en gran medida con el propósito de la Comisión Make America Healthy Again (MAHA) y con algunas de las prioridades esbozadas en la Evaluación Make Our Children Healthy Again de la Comisión. Makary forma parte de la Comisión MAHA, por lo que las similitudes no son sorprendentes.
Nuevas prioridades de la FDA
Makary y Prasad destacan cinco prioridades generales para una nueva FDA. La primera es la necesidad de acelerar el proceso de revisión de las autorizaciones de comercialización, sobre todo de productos sanitarios y farmacéuticos. La FDA tiene previsto poner en marcha programas piloto que aprovechen la experiencia de los distintos departamentos de la agencia para que los patrocinadores tomen una decisión en cuestión de semanas en lugar de meses.
Este proceso simplificado requerirá que los patrocinadores presenten determinados documentos antes de su solicitud final. Esto permitirá a los reguladores examinar por adelantado los planes de fabricación, los borradores de etiquetas y los envases, acortando así el proceso de revisión de los resultados finales del ensayo clínico.
La FDA también tiene previsto utilizar su recientemente anunciado programa de Vales de Prioridad Nacional del Comisionado(CNPV) para acortar el tiempo medio de revisión de 10-12 meses a 1-2 meses. Sólo podrán participar en el programa CNPV las empresas "que estén en consonancia con las prioridades sanitarias nacionales" de Estados Unidos. La agencia utilizará criterios específicos para examinar a las empresas.
La segunda prioridad es dar rienda suelta a la inteligencia artificial (IA) para "modernizar la FDA y aumentar radicalmente la eficiencia del proceso de revisión." La FDA también planea modernizar su revisión de las tecnologías basadas en IA para equilibrar la seguridad y la precisión al tiempo que impulsa la innovación. Además, Makary y Prasad destacan una hoja de ruta de la FDA para reducir los ensayos con animales utilizando modelos computacionales basados en IA.
Otra prioridad es una alimentación más sana para los niños, centrada inicialmente en el control de los ingredientes alimentarios. Los autores señalan varias medidas adoptadas recientemente por la FDA para resolver problemas relacionados con determinados ingredientes alimentarios, como la retirada de nueve colorantes alimentarios derivados del petróleo del suministro de alimentos de EE.UU. y el inicio de los trabajos para definir los alimentos ultraprocesados. Es probable que los esfuerzos por alcanzar los objetivos en torno a esta cuestión se ajusten estrechamente a la Comisión MAHA y a las prioridades del Secretario de Salud y Ciencias Humanas (HHS), Robert F. Kennedy Jr.
Makary y Prasad también identificaron el aprovechamiento de los "macrodatos" como otra prioridad clave para mejorar las operaciones de la FDA. Prevén utilizar esta herramienta para investigar las causas profundas de las enfermedades crónicas y apoyar el seguimiento posterior a la aprobación de nuevos productos. Los autores señalan que los Big Data permitirán a la FDA y a los investigadores controlar las señales de seguridad en tiempo real y evaluar la eficacia de un producto en el mundo real. Este tipo de información es particularmente importante para los productos en los que los ensayos aleatorios previos a la comercialización pueden no ser factibles, como los medicamentos para enfermedades raras.
La última prioridad es abordar la "toxicidad financiera" o el alto precio de los medicamentos en EE.UU. Aunque la ley estatutaria no permite a la FDA considerar el precio en los cálculos beneficio-riesgo, Makary y Prasad escriben que la FDA utilizará su poder para abordar los costes. Esto puede lograrse agilizando los medicamentos genéricos, agilizando la carga para desarrollar compuestos biosimilares o apoyando la fijación de precios de nación más favorecida para los productos farmacéuticos cuando proceda.
De cara al futuro
Aunque Makary y Prasad esbozan cinco prioridades clave, hay un hilo conductor común: el deseo de acelerar el proceso de revisión y promover la innovación, al tiempo que se mejoran los resultados sanitarios para los estadounidenses. La aplicación de estas prioridades principales no está definida en su mayor parte por ahora, pero es probable que tenga implicaciones para los plazos de aprobación de los productos y las obligaciones posteriores a la comercialización en los sectores de dispositivos médicos, farmacéuticos y alimentarios.
Estos posibles cambios presentan oportunidades y riesgos para los fabricantes. Por un lado, un proceso de revisión más ágil puede acelerar la comercialización de productos que salvan vidas y el uso de la vigilancia en el mundo real puede mejorar los resultados de determinados productos. Sin embargo, el mayor uso de la IA y de los datos exigirá una mayor integridad de los mismos y puede suscitar dudas sobre la forma en que la FDA gestiona los datos de propiedad exclusiva presentados por las distintas empresas. Además, cualquier influencia de la agencia en la fijación de precios podría afectar a los resultados de las empresas si se ven obligadas a reducir el precio de venta al público de sus productos.
El énfasis de la FDA en una mayor transparencia por parte de las empresas y una supervisión más estricta de la relación entre la FDA y la industria también podría crear nuevos riesgos. Las empresas podrían necesitar una documentación más sólida de sus procesos y deberían revisar y actualizar periódicamente sus planes de retirada de productos y de crisis. Adoptar un enfoque proactivo de la evaluación de riesgos será clave para capear este entorno normativo en evolución.
