9. juli 2025
Kommissær for U.S. Food and Drug Administration (FDA) Martin Makary, MD, MPH og direktør for FDA's Center for Biologics Evaluation and Research (CBER) Vinayak Prasad, MD, MPH skitserede for nylig deres vision for FDA i en JAMA-artikel. Artiklen, "Priorities for a New FDA", skitserer en overgang for FDA fra "et rent reaktionært sundhedssystem" til et proaktivt.
Forfatterne siger, at det reviderede fokus er en reaktion på fortsatte kroniske sundhedsproblemer blandt den amerikanske befolkning, på trods af at USA er førende i verden inden for "sofistikerede celle- og genterapier og andre innovative behandlinger." Målet om at genoverveje USA's fødevare- og sundhedssystem og tage fat på de grundlæggende årsager til kroniske sygdomme stemmer i høj grad overens med formålet med Make America Healthy Again Commission (MAHA) og nogle af de prioriteter, der er skitseret i kommissionens Make Our Children Healthy Again Assessment. Makary sidder i MAHA-kommissionen, så lighederne er ikke overraskende.
FDA's nye prioriteter
Makary og Prasad fremhæver fem overordnede prioriteter for et nyt FDA. For det første er der behov for at øge hastigheden i vurderingsprocessen for markedsføringstilladelser, især for medicinsk udstyr og lægemidler. FDA planlægger at lancere pilotprogrammer, der udnytter agenturets ekspertise på tværs af afdelinger for at give sponsorer en beslutning i løbet af uger i stedet for måneder.
Denne strømlinede proces vil kræve, at sponsorerne indsender visse papirer før deres endelige ansøgning. Det vil give myndighederne mulighed for at undersøge produktionsplaner, udkast til etiketter og emballage på forhånd og dermed forkorte gennemgangsprocessen for de endelige resultater af det kliniske forsøg.
FDA planlægger også at bruge sit nyligt annoncerede Commissioner's National Priority Voucher (CNPV)-program til at forkorte den gennemsnitlige sagsbehandlingstid fra 10-12 måneder til 1-2 måneder. Kun virksomheder, "der er i overensstemmelse med USA's nationale sundhedsprioriteter", vil være berettiget til at deltage i CNPV-programmet. Agenturet vil bruge specifikke kriterier til at gennemgå virksomhederne.
Den anden prioritet er at frigøre kunstig intelligens (AI) for at "modernisere FDA og radikalt øge effektiviteten i gennemgangsprocessen." FDA planlægger også at modernisere sin gennemgang af AI-baserede teknologier for at skabe balance mellem sikkerhed og nøjagtighed og samtidig fremme innovation. Derudover fremhæver Makary og Prasad en FDA-køreplan for at reducere dyreforsøg ved hjælp af AI-baseret beregningsmodellering.
En anden prioritet er sundere mad til børn med et indledende fokus på revision af fødevareingredienser. Forfatterne bemærker flere nylige tiltag fra FDA for at imødekomme bekymringer omkring visse fødevareingredienser, herunder fjernelse af ni oliebaserede farvestoffer fra den amerikanske fødevareforsyning og påbegyndelse af arbejdet med at definere ultraforarbejdede fødevarer. Indsatsen for at nå målene omkring dette emne vil sandsynligvis ligge tæt op ad MAHA-kommissionen og prioriteterne for sundheds- og humanvidenskabens (HHS) sekretær Robert F. Kennedy Jr.
Makary og Prasad identificerede også udnyttelsen af "Big Data" som en anden vigtig prioritet for at forbedre FDA's arbejde. De forestiller sig at bruge dette værktøj til at undersøge de grundlæggende årsager til kroniske sygdomme og til at støtte overvågning af nye produkter efter godkendelsen. Forfatterne bemærker, at Big Data vil give FDA og forskere mulighed for at overvåge sikkerhedssignaler i realtid og evaluere effektiviteten af et produkt i den virkelige verden. Denne type information er særlig vigtig for produkter, hvor det ikke er muligt at gennemføre randomiserede forsøg før markedsføring, f.eks. lægemidler til sjældne sygdomme.
Den sidste prioritet er at tage fat på "finansiel toksicitet" eller den høje pris på medicin i USA. Selv om lovgivningen ikke tillader FDA at tage hensyn til prisen i beregninger af fordele og risici, skriver Makary og Prasad, at FDA vil bruge sin magt til at tage fat på omkostningerne. Dette kan opnås ved at fremskynde generiske lægemidler, strømline byrden ved at udvikle biosimilære forbindelser eller støtte mestbegunstigelsespriser på lægemidler, når det er relevant.
Se fremad
Makary og Prasad skitserer fem nøgleprioriteter, men der er en rød tråd hele vejen igennem - et ønske om at fremskynde vurderingsprocessen og fremme innovation, samtidig med at der skabes bedre sundhedsresultater for amerikanerne. Implementeringen af disse topprioriteter er for det meste ikke defineret endnu, men det vil sandsynligvis få konsekvenser for tidsfrister for produktgodkendelse og forpligtelser efter markedsføringen på tværs af sektorerne for medicinsk udstyr, lægemidler og fødevarer.
Disse potentielle ændringer giver både muligheder og risici for producenterne. På den ene side kan en mere strømlinet gennemgangsproces få livreddende produkter hurtigere på markedet, og brugen af overvågning i den virkelige verden kan forbedre resultaterne for visse produkter. Men den øgede brug af AI og data vil kræve større dataintegritet og kan give anledning til bekymring for, hvordan FDA håndterer proprietære data, der indsendes af individuelle virksomheder. Desuden kan enhver indflydelse fra agenturet på prisfastsættelsen påvirke virksomhedernes bundlinje, hvis de tvinges til at sænke detailprisen på deres produkter.
FDA's vægt på øget gennemsigtighed fra virksomhedernes side og strengere tilsyn med forholdet mellem FDA og industrien kan også skabe nye risici. Virksomhederne kan få brug for mere robust dokumentation af deres processer og bør regelmæssigt gennemgå og opdatere deres tilbagekaldelses- og kriseplaner. En proaktiv tilgang til risikovurdering vil være nøglen til at klare sig i dette udviklende lovgivningsmæssige miljø.
