9 de julho de 2025
O Comissário da Food and Drug Administration (FDA) dos EUA, Martin Makary, MD, MPH, e o Diretor do Centro de Avaliação e Investigação Biológica (CBER) da FDA, Vinayak Prasad, MD, MPH, delinearam recentemente a sua visão para a FDA num artigo do JAMA. O artigo, "Priorities for a New FDA" (Prioridades para uma nova FDA),delineia uma transição para a FDA de "um sistema de saúde puramente reativo" para um sistema proactivo.
Os autores afirmam que o foco revisto é uma resposta aos contínuos problemas de saúde crónicos entre a população dos EUA, apesar de os EUA liderarem o mundo em "sofisticadas terapias celulares e genéticas e outros tratamentos inovadores". O objetivo de reexaminar o sistema alimentar e de saúde dos Estados Unidos e de abordar as causas profundas das doenças crónicas está em grande medida em consonância com o objetivo da Comissão Make America Healthy Again (MAHA) e com algumas das prioridades definidas na avaliação da Comissão Make Our Children Healthy Again. Makary faz parte da Comissão MAHA, pelo que as semelhanças não são surpreendentes.
As novas prioridades da FDA
Makary e Prasad destacam cinco prioridades fundamentais para uma nova FDA. A primeira é a necessidade de aumentar a velocidade do processo de revisão das aprovações de comercialização, especialmente para dispositivos médicos e produtos farmacêuticos. A FDA planeia lançar programas-piloto que aproveitem a experiência da agência em todos os departamentos para que os patrocinadores tomem uma decisão numa questão de semanas, em vez de meses.
Este processo simplificado exigirá que os promotores apresentem determinados documentos antes do seu pedido final. Isto permitirá às entidades reguladoras examinar antecipadamente os planos de fabrico, os projectos de rótulos e as embalagens, encurtando assim o processo de revisão dos resultados finais do ensaio clínico.
A FDA também planeia utilizar o seu recém-anunciado programa "Commissioner's National Priority Voucher" (CNPV) para encurtar o tempo médio de análise de 10-12 meses para 1-2 meses. Apenas as empresas "que estão alinhadas com as prioridades nacionais de saúde" dos EUA serão elegíveis para participar no programa CNPV. A agência utilizará critérios específicos para examinar as empresas.
A segunda prioridade é libertar a inteligência artificial (IA) para "modernizar a FDA e aumentar radicalmente a eficiência no processo de revisão". A FDA também planeia modernizar a sua revisão das tecnologias baseadas em IA para equilibrar a segurança e a precisão, ao mesmo tempo que fomenta a inovação. Além disso, Makary e Prasad destacam um roteiro da FDA para reduzir os testes em animais usando modelagem computacional baseada em IA.
Outra prioridade é uma alimentação mais saudável para as crianças, com um enfoque inicial na auditoria dos ingredientes alimentares. Os autores referem várias acções recentes da FDA para dar resposta a preocupações relacionadas com determinados ingredientes alimentares, incluindo a remoção de nove corantes alimentares à base de petróleo do abastecimento alimentar dos EUA e o início do trabalho de definição de alimentos ultraprocessados. É provável que os esforços para alcançar os objectivos em torno desta questão se alinhem estreitamente com a Comissão MAHA e com as prioridades do Secretário de Saúde e Ciências Humanas (HHS), Robert F. Kennedy Jr.
Makary e Prasad também identificaram o aproveitamento de "Big Data" como outra prioridade fundamental para melhorar as operações da FDA. Prevêem a utilização desta ferramenta para investigar as causas profundas das doenças crónicas e para apoiar a monitorização pós-aprovação de novos produtos. Os autores referem que o Big Data permitirá à FDA e aos investigadores monitorizar os sinais de segurança em tempo real e avaliar a eficácia de um produto no mundo real. Este tipo de informação é particularmente importante para os produtos em que os ensaios aleatórios pré-comercialização podem não ser viáveis, como é o caso dos medicamentos para doenças raras.
A última prioridade é abordar a "toxicidade financeira" ou o elevado preço dos medicamentos nos EUA. Embora a legislação não permita que a FDA considere o preço nos cálculos de risco-benefício, Makary e Prasad escrevem que a FDA utilizará o seu poder para abordar os custos. Isto pode ser conseguido através da agilização dos medicamentos genéricos, da simplificação dos encargos com o desenvolvimento de compostos biossimilares ou do apoio à fixação do preço dos produtos farmacêuticos pela nação mais favorecida, quando apropriado.
Olhando para o futuro
Embora Makary e Prasad definam cinco prioridades principais, existe um fio condutor comum: o desejo de acelerar o processo de revisão e promover a inovação, criando simultaneamente melhores resultados em termos de saúde para os americanos. A implementação destas prioridades principais está, por enquanto, praticamente indefinida, mas terá provavelmente implicações nos prazos de aprovação dos produtos e nas obrigações pós-comercialização nos sectores dos dispositivos médicos, farmacêutico e alimentar.
Estas potenciais alterações apresentam oportunidades e riscos para os fabricantes. Por um lado, um processo de revisão mais simplificado pode fazer com que os produtos que salvam vidas cheguem ao mercado mais rapidamente e a utilização da vigilância do mundo real pode melhorar os resultados de determinados produtos. No entanto, o aumento da utilização da IA e dos dados exigirá uma maior integridade dos dados e poderá suscitar preocupações quanto à forma como a FDA gere os dados proprietários apresentados por empresas individuais. Além disso, qualquer influência da agência nos preços poderá ter impacto nos resultados das empresas se estas forem obrigadas a reduzir o preço de retalho dos seus produtos.
A ênfase da FDA numa maior transparência por parte das empresas e numa supervisão mais rigorosa da relação entre a FDA e a indústria poderá também criar novos riscos. As empresas podem necessitar de uma documentação mais sólida dos seus processos e devem rever e atualizar regularmente os seus planos de recolha e de crise. A adoção de uma abordagem proactiva à avaliação de riscos será fundamental para resistir a este ambiente regulamentar em evolução.
