FDA-Leiter legen neue Vision für die Behörde dar

Der Kommissar der US-Arzneimittelbehörde (FDA) Martin Makary, MD, MPH und der Direktor des FDA-Zentrums für die Bewertung und Erforschung von Biologika (CBER) Vinayak Prasad, MD, MPH haben kürzlich in einem JAMA-Artikel ihre Vision für die FDA dargelegt. Der Artikel mit dem Titel "Priorities for a New FDA"(Prioritäten für eine neue FDA) skizziert den Übergang der FDA von einem "rein reaktiven Gesundheitssystem" zu einem proaktiven System. 

Die Autoren erklären, dass der überarbeitete Schwerpunkt eine Reaktion auf die anhaltenden chronischen Gesundheitsprobleme in der US-Bevölkerung ist, obwohl die USA bei "hochentwickelten Zell- und Gentherapien und anderen innovativen Behandlungen" weltweit führend sind. Das Ziel, Amerikas Ernährungs- und Gesundheitssystem zu überprüfen und die Ursachen chronischer Krankheiten zu bekämpfen, deckt sich weitgehend mit dem Ziel der Make America Healthy Again Commission (MAHA) und einigen der Prioritäten , die in der Make Our Children Healthy Again Assessment der Kommission dargelegt sind. Makary ist Mitglied der MAHA-Kommission, daher sind die Ähnlichkeiten nicht überraschend.

Die neuen Prioritäten der FDA

Makary und Prasad heben fünf übergreifende Prioritäten für eine neue FDA hervor. An erster Stelle steht die Notwendigkeit, das Prüfverfahren für Marktzulassungen zu beschleunigen, insbesondere für Medizinprodukte und Arzneimittel. Die FDA plant die Einführung von Pilotprogrammen, die das Fachwissen der Behörde abteilungsübergreifend nutzen, um Sponsoren innerhalb weniger Wochen statt Monaten eine Entscheidung zu liefern. 

Dieses gestraffte Verfahren sieht vor, dass die Sponsoren bestimmte Unterlagen vor ihrem endgültigen Antrag einreichen müssen. Dies ermöglicht es den Regulierungsbehörden, Herstellungspläne, Etikettenentwürfe und Verpackungen vorab zu prüfen und damit das Prüfverfahren für die endgültigen Ergebnisse der klinischen Prüfung zu verkürzen. 

Die FDA plant auch, ihr kürzlich angekündigtes CNPV-Programm (Commissioner's National Priority Voucher)zu nutzen, um die durchschnittliche Prüfungszeit von 10-12 Monaten auf 1-2 Monate zu verkürzen. An dem CNPV-Programm können nur Unternehmen teilnehmen, die "mit den nationalen Gesundheitsprioritäten" der USA übereinstimmen. Die Behörde wird die Unternehmen anhand spezifischer Kriterien prüfen. 

Die zweite Priorität ist die Entfesselung der künstlichen Intelligenz (KI), um "die FDA zu modernisieren und die Effizienz des Prüfverfahrens radikal zu steigern". Die FDA plant außerdem, ihre Prüfung von KI-basierten Technologien zu modernisieren, um ein Gleichgewicht zwischen Sicherheit und Genauigkeit herzustellen und gleichzeitig Innovationen zu fördern. Darüber hinaus heben Makary und Prasad einen Fahrplan der FDA zur Reduzierung von Tierversuchen durch KI-basierte Computermodellierung hervor. 

Eine weitere Priorität ist eine gesündere Ernährung für Kinder, wobei der Schwerpunkt zunächst auf der Prüfung von Lebensmittelzutaten liegt. Die Autoren verweisen auf mehrere Maßnahmen, die die FDA in jüngster Zeit ergriffen hat, um Bedenken im Zusammenhang mit bestimmten Lebensmittelzutaten auszuräumen, darunter die Entfernung von neun auf Erdöl basierenden Lebensmittelfarbstoffen aus dem US-Lebensmittelangebot und die Aufnahme von Arbeiten zur Definition von ultra-verarbeiteten Lebensmitteln. Die Bemühungen zur Erreichung der Ziele in diesem Bereich werden sich wahrscheinlich eng an die MAHA-Kommission und die Prioritäten des Gesundheitsministers Robert F. Kennedy Jr. anlehnen. 

Makary und Prasad nannten auch die Nutzung von "Big Data" als eine weitere wichtige Priorität zur Verbesserung der FDA-Aktivitäten. Sie stellen sich vor, dieses Instrument zur Erforschung der Ursachen chronischer Krankheiten und zur Unterstützung der Überwachung neuer Produkte nach deren Zulassung einzusetzen. Die Autoren stellen fest, dass Big Data es der FDA und den Forschern ermöglichen wird, Sicherheitssignale in Echtzeit zu überwachen und die Wirksamkeit eines Produkts in der realen Welt zu bewerten. Diese Art von Informationen ist besonders wichtig für Produkte, bei denen randomisierte Studien vor der Markteinführung nicht durchführbar sind, wie etwa bei Arzneimitteln für seltene Krankheiten.

Die letzte Priorität ist die Bekämpfung der "finanziellen Toxizität" bzw. des hohen Preises von Arzneimitteln in den USA. Obwohl das Gesetz der FDA nicht erlaubt, den Preis bei der Nutzen-Risiko-Kalkulation zu berücksichtigen, schreiben Makary und Prasad, dass die FDA ihre Macht nutzen wird, um die Kosten zu senken. Dies kann durch die Beschleunigung der Entwicklung von Generika, die Rationalisierung des Aufwands für die Entwicklung von Biosimilars oder die Unterstützung der Meistbegünstigung von Arzneimitteln erreicht werden, wenn dies angemessen ist.

Blick nach vorn

Makary und Prasad skizzieren fünf Hauptprioritäten, die sich wie ein roter Faden durch das Dokument ziehen - der Wunsch, das Prüfverfahren zu beschleunigen, Innovationen zu fördern und gleichzeitig bessere Gesundheitsergebnisse für die Amerikaner zu erzielen. Die Umsetzung dieser Top-Prioritäten ist derzeit noch weitgehend unklar, wird aber wahrscheinlich Auswirkungen auf die Fristen für die Produktzulassung und die Verpflichtungen nach der Markteinführung in den Bereichen Medizinprodukte, Arzneimittel und Lebensmittel haben.

Diese potenziellen Änderungen bergen sowohl Chancen als auch Risiken für die Hersteller. Einerseits kann ein strafferes Prüfverfahren lebensrettende Produkte schneller auf den Markt bringen, und der Einsatz von Real-World Surveillance kann die Ergebnisse für bestimmte Produkte verbessern. Der verstärkte Einsatz von künstlicher Intelligenz und Daten erfordert jedoch eine größere Datenintegrität und kann Bedenken darüber aufkommen lassen, wie die FDA mit den von den einzelnen Unternehmen eingereichten geschützten Daten umgeht. Darüber hinaus könnte sich jeder Einfluss der Behörde auf die Preisgestaltung auf die Gewinne der Unternehmen auswirken, wenn sie gezwungen sind, den Verkaufspreis ihrer Produkte zu senken.

Auch die von der FDA geforderte größere Transparenz der Unternehmen und die strengere Überwachung der Beziehungen zwischen der FDA und der Industrie könnten neue Risiken schaffen. Die Unternehmen müssen ihre Prozesse möglicherweise besser dokumentieren und sollten ihre Rückruf- und Krisenpläne regelmäßig überprüfen und aktualisieren. Ein proaktiver Ansatz bei der Risikobewertung ist der Schlüssel, um in diesem sich entwickelnden regulatorischen Umfeld bestehen zu können.