FDA-ledere legger frem ny visjon for byrået

Kommissær Martin Makary, MD, MPH, i det amerikanske mat- og legemiddeltilsynet (FDA), og direktør Vinayak Prasad, MD, MPH, i FDAs senter for evaluering og forskning på biologiske legemidler (CBER), skisserte nylig sin visjon for FDA i en JAMA- artikkel. Artikkelen, « Prioriteter for et nytt FDA», skisserer en overgang for FDA fra et «rent reaksjonært helsesystem» til et proaktivt et. 

Forfatterne oppgir at det reviderte fokuset er en respons på vedvarende kroniske helseproblemer blant den amerikanske befolkningen, til tross for at USA leder an i verden innen «sofistikerte celle- og genterapier og andre innovative behandlinger». Målet om å revurdere USAs mat- og helsesystem og adressere de underliggende årsakene til kronisk sykdom er i stor grad i samsvar med formålet til Make America Healthy Again Commission (MAHA) og noen av prioriteringene som er skissert i kommisjonens Make Our Children Healthy Again-vurdering . Makary sitter i MAHA-kommisjonen, så likhetene er ikke overraskende.

FDAs nye prioriteringer

Makary og Prasad fremhever fem overordnede prioriteringer for et nytt FDA. For det første er behovet for å øke hastigheten på vurderingsprosessen for markedsføringsgodkjenninger, spesielt for medisinsk utstyr og legemidler. FDA planlegger å lansere pilotprogrammer som utnytter byråekspertise på tvers av avdelinger for å gi sponsorer en avgjørelse i løpet av uker i stedet for måneder. 

Denne strømlinjeformede prosessen vil kreve at sponsorer sender inn visse papirer før den endelige søknaden. Dette vil gjøre det mulig for regulatorer å undersøke produksjonsplaner, utkast til etiketter og emballasje på forhånd, og dermed forkorte gjennomgangsprosessen for de endelige resultatene av kliniske studier. 

FDA planlegger også å bruke sitt nylig annonserte Commissioner's National Priority Voucher (CNPV) -program for å forkorte den gjennomsnittlige vurderingstiden fra 10–12 måneder til 1–2 måneder. Bare selskaper «som er i tråd med de nasjonale helseprioriteringene» i USA vil være kvalifisert til å delta i CNPV-programmet. Byrået vil bruke spesifikke kriterier for å vurdere selskaper. 

Den andre prioriteten er å frigjøre kunstig intelligens (KI) for å «modernisere FDA og radikalt øke effektiviteten i vurderingsprosessen». FDA planlegger også å modernisere sin vurdering av KI-baserte teknologier for å balansere sikkerhet og nøyaktighet, samtidig som det fremmer innovasjon. I tillegg fremhever Makary og Prasad en FDA-veikart for å redusere dyreforsøk ved hjelp av KI-basert beregningsmodellering. 

En annen prioritet er sunnere mat for barn, med et innledende fokus på revisjon av matingredienser. Forfatterne bemerker flere nylige tiltak fra FDA for å håndtere bekymringer rundt visse matingredienser, inkludert å fjerne ni petroleumsbaserte matfargestoffer fra den amerikanske matforsyningen og starte arbeidet med å definere ultraprosessert mat. Arbeidet med å nå målene rundt dette problemet vil sannsynligvis være tett i tråd med MAHA-kommisjonen og prioriteringene til helse- og humanioraminister Robert F. Kennedy jr. (HHS). 

Makary og Prasad identifiserte også utnyttelse av «big data» som en annen viktig prioritet for å forbedre FDAs virksomhet. De ser for seg å bruke dette verktøyet til å undersøke de underliggende årsakene til kroniske sykdommer og til å støtte overvåking etter godkjenning av nye produkter. Forfatterne bemerker at big data vil gjøre det mulig for FDA og forskere å overvåke sikkerhetssignaler i sanntid og evaluere effektiviteten til et produkt i den virkelige verden. Denne typen informasjon er spesielt viktig for produkter der randomiserte studier før markedsføring kanskje ikke er gjennomførbare, for eksempel legemidler for sjeldne sykdommer.

Den siste prioriteten er å håndtere «finansiell toksisitet» eller den høye prisen på legemidler i USA. Selv om lovbestemmelser ikke tillater FDA å ta hensyn til pris i nytte-risikoberegninger, skriver Makary og Prasad at FDA vil bruke sin makt til å håndtere kostnader. Dette kan oppnås ved å fremskynde generiske medisiner, effektivisere byrden med å utvikle biotilsvarende forbindelser eller støtte mestfavorisert prising av legemidler når det er passende.

Ser fremover

Selv om Makary og Prasad skisserer fem hovedprioriteringer, er det en fellesnevner gjennomgående – et ønske om å fremskynde vurderingsprosessen og fremme innovasjon, samtidig som det skapes bedre helseutfall for amerikanere. Implementeringen av disse toppprioriteringene er stort sett udefinert foreløpig, men det vil sannsynligvis ha implikasjoner for tidsfrister for produktgodkjenning og forpliktelser etter markedsføring på tvers av medisinsk utstyr, legemidler og næringsmiddelsektoren.

Disse potensielle endringene presenterer både muligheter og risikoer for produsenter. På den ene siden kan en mer strømlinjeformet vurderingsprosess få livreddende produkter raskere ut på markedet, og bruk av overvåking i den virkelige verden kan forbedre resultatene for visse produkter. Den økte bruken av AI og data vil imidlertid kreve større dataintegritet og kan reise bekymringer rundt hvordan FDA håndterer proprietære data sendt inn av individuelle selskaper. I tillegg kan enhver innflytelse fra etater på prissetting påvirke selskapenes bunnlinjer hvis de blir tvunget til å kutte utsalgsprisen på produktene sine.

FDAs vekt på økt åpenhet fra selskaper og strengere tilsyn med forholdet mellom FDA og industrien kan også skape nye risikoer. Bedrifter kan trenge mer robust dokumentasjon av prosessene sine og bør regelmessig gjennomgå og oppdatere tilbakekallings- og kriseplanene sine. Å ha en proaktiv tilnærming til risikovurdering vil være nøkkelen til å håndtere dette utviklende regulatoriske miljøet.

Lær mer

Sedgwick Brand Protection, som er betrodd av verdens ledende merkevarer, har håndtert mer enn 7000 av de mest tidskritiske og sensitive produkttilbakekallingene i over 150 land og på over 50 språk, i over 30 år. For å finne ut mer om våre løsninger for produkttilbakekalling og hendelsesrespons, kan du besøke nettstedet vårt her .